La greffe de cellules souches est un domaine expérimental et émergent de la recherche sur la sclérose en plaques (SEP) , et jusqu'à présent, les résultats scientifiques ont été prometteurs. Cela étant dit, les experts sont prudents, car ce type de thérapie impose sur le corps, et nécessite une pesée attentive des avantages et des inconvénients.
Transplantation de cellules souches dans la sclérose en plaques
Dans le passé, les greffes de cellules souches étaient réservées aux personnes atteintes de certains types de cancer du sang ou de la moelle osseuse, comme la leucémie, le lymphome ou le myélome multiple.
Mais au cours des dernières années, la greffe de cellules souches a été étudiée dans le traitement d'autres conditions médicales liées à l'immunité, y compris la sclérose en plaques.
Une greffe de cellules souches pour le traitement de la SP commence par une procédure appelée récolte de cellules souches. Cette procédure consiste à retirer les cellules souches d'une personne de sa propre circulation sanguine (accessible par une veine) ou de sa propre moelle osseuse (accessible par une aiguille dans le bassin).
Le terme médical formel pour cela est une greffe de cellules hématopoïétiques autologues - autologue signifiant que les propres cellules souches d'une personne sont utilisées et hématopoïétique signifiant la formation de cellules sanguines.
Une fois que les cellules souches sont collectées et stockées, une personne aura son système immunitaire soit supprimé (appelé une greffe non myéloablative) ou éliminé (appelé une greffe myéloablative). Cette suppression ou effacement est obtenue par des médicaments chimiothérapeutiques et des anticorps immunodéprimés.
La différence entre la suppression du système immunitaire et l'ablation (effacement) est que l'effacement nécessite des doses plus élevées et plus toxiques de chimiothérapie, par rapport à la suppression, qui nécessite des doses plus faibles et moins toxiques.
Une fois cette phase terminée, une personne se repose pendant quelques jours avant de subir une perfusion de cellules souches - une procédure dans laquelle les cellules souches sont rendues à la personne par une veine.
Une fois infusées, ces cellules souches voyagent du sang dans la moelle osseuse où elles se reproduisent et construisent un nouveau système immunitaire - l'idée étant que ce système immunitaire nouveau et amélioré sera sain et n'attaquera pas la gaine de myéline dans le cerveau et la moelle épinière. corde.
La science derrière la greffe de cellules souches dans la SP
Dans une étude canadienne de Lancet réalisée en 2016 , 12 participants adultes atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente et 12 patients atteints de SEP progressive secondaire ont subi une greffe de cellules souches. Ces participants présentaient une maladie agressive et un très mauvais pronostic global, ce qui signifie qu'ils présentaient de multiples poussées de SP précoce avec incapacité persistante, malgré le traitement de la SEP.
Les résultats de cette étude étaient prometteurs. Parmi ces 24 participants, 17 (70%) n'avaient aucune activité liée à la SP trois ans après la transplantation. Aucune activité de maladie de la SP signifiait:
- pas de nouvelles rechutes de SP
- pas de nouvelles lésions de SEP sur IRM
- aucune preuve de progression de la maladie
De plus, à 7,5 ans après la greffe, 40% des participants ont présenté une amélioration de leur handicap lié à la SEP. En fait, certains participants ont eu des récupérations remarquables, notamment:
- résolution du nystagmus et de l' ataxie
- retourner au travail ou à l'école
- se marier ou engagé
- avoir des enfants en utilisant des ovules / sperme en banque ou donnés
Cela étant dit, il est important de noter que sur les 24 participants, un est décédé en raison d'une infection, une complication liée à la greffe de cellules souches. Un autre participant a également développé de graves problèmes liés au foie et a été hospitalisé pendant une longue période de temps. En outre, il y avait un certain nombre d'effets secondaires liés à la transplantation, comme la fièvre neutropénique et les toxicités liées à la chimiothérapie.
Plus de recherche sur la transplantation de cellules souches dans la SP
Dans une étude réalisée en 2015 dans le JAMA , 123 participants atteints de SEP rémittente et 28 participants atteints de SEP progressive secondaire ont subi une greffe de cellules souches.
Les participants ont été suivis en moyenne pendant 2,5 ans. Contrairement à l'étude précédente, les systèmes immunitaires de ces patients ont été supprimés, au lieu d'être éliminés avant la perfusion de cellules souches - appelée greffe de cellules souches non myéloablative .
Les résultats suggèrent à la fois une diminution du nombre de rechutes et du nombre de lésions de SM améliorées par le gadolinium sur toutes les IRM post-transplantation de cellules souches. Les IRM cérébrales ont été complétées 6 mois après la greffe et ensuite chaque année.
De plus, il y avait une amélioration d'un ou de plusieurs points dans le score EDSS chez 50% des participants à 2 ans et 64% des participants à 4 ans. Le score EDSS mesure la sévérité et la progression de la maladie à être désactivé. Mais cette amélioration n'a été observée que chez les patients atteints de SEP rémittente (pas chez les patients atteints de SEP progressive secondaire) et chez ceux atteints de SEP depuis 10 ans ou moins.
Cette étude avait des effets secondaires significativement moins inquiétants - pas de décès ou d'infections graves. Ceci est probablement attribué à la suppression ou à l'élimination du système immunitaire avant l'infusion des cellules souches.
Un mot de
Bien que cette recherche soit passionnante, les experts restent prudents. Ces essais sont petits et manquent de groupes de contrôle. Des études plus importantes et à plus long terme sont nécessaires pour vraiment comprendre le bénéfice et la sécurité de la transplantation de cellules souches dans le traitement de la SEP. De plus, les risques pour la santé liés à la transplantation de cellules souches sont très réels. Trouver des moyens de réduire ces risques est donc un défi actuel et urgent.
De plus, même si la greffe de cellules souches est approuvée pour la SEP, il peut s'agir d'un traitement réservé aux personnes atteintes de SP plus sévère qui ont échoué aux traitements traditionnels comme les interférons ou le Copaxone. , mais juste que les risques ne peuvent pas en valoir la peine.
Sources:
Société américaine du cancer. Transplantation de cellules souches pour le cancer.
Atkins et al. Immunoablation et transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques pour la sclérose en plaques agressive: un essai de phase 2 multicentrique multicentrique. Lancette. 2016. 2016 juin 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Association de greffe de cellules souches hématopoïétiques non myéloablative avec un handicap neurologique chez des patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente. JAMA . 2015 janvier2020 313 (3): 275-84.