De nouvelles thérapies émergent à un rythme relativement rapide chez les patients atteints de cancers du sang ou de tumeurs malignes hématologiques, telles que la leucémie , le lymphome et le myélome multiple .
Les progrès du traitement ci-dessous pourraient être considérés comme de petites étapes, plutôt que des sauts géants en avant; Cependant, ces thérapies peuvent offrir des avantages de survie qui peuvent être extrêmement significatifs pour les personnes touchées.
Dans certains cas, les thérapies émergentes pourraient même entretenir la flamme de l'espoir - un traitement curatif tel que la greffe de moelle osseuse pourrait éventuellement être poursuivi - alors qu'auparavant, cela n'était peut-être pas une option.
Les gains en survie doivent être considérés avec les effets secondaires et la toxicité; dans ces situations, les patients veulent généralement vivre aussi bien que possible (qualité de vie) et aussi longtemps qu'ils le peuvent (survie).
Thérapies récemment approuvées
Drogue | Maladie étudiée | Avantage comparatif |
Inotuzumab ozogamicine (Besponsa) | B-cellule récidivante ou réfractaire |
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Lenalidomide (Revlimid) | Myélome multiple nouvellement diagnostiqué |
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Daunorubicine et cytosine liposome pour injection (Vyxeos) | LAM récente liée au traitement (T-AML) AML avec modifications liées à la myélodysplasie (AML-MRC) |
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1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) pour la leucémie lymphocytaire aiguë
Environ 5 970 nouveaux cas de leucémie lymphocytaire aiguë (LLA) ont été anticipés aux États-Unis en 2017, avec environ 1 440 décès la même année, selon les estimations de l'American Cancer Society. Malgré des améliorations au cours des dernières décennies dans le traitement de nombreux cancers du sang, le pronostic pour ces patients atteints de LAL reste faible.
La greffe allogénique de cellules souches ( greffe de moelle osseuse provenant d'un donneur) offre potentiellement la promesse d'un remède pour les adultes atteints de LAL. Cependant, il y a un obstacle à surmonter: les faibles taux de rémission complète avec les chimiothérapies actuelles. La transplantation de cellules souches exige généralement qu'une personne ait obtenu une rémission complète de sa maladie, et malheureusement, cela signifie que relativement peu d'adultes atteints de LLA B récidivante ou réfractaire (une maladie qui est revenue, malgré le traitement) peuvent avoir une greffe.
Ainsi, les développeurs de médicaments ont cherché de nouveaux outils pour cibler ces cellules cancéreuses. Les cellules attaquantes qui ont un marqueur appelé CD22 peuvent être l'un de ces outils, dans les bonnes circonstances. CD22 est une molécule qui est fabriquée par certaines cellules dans le corps et placée par ces cellules, presque comme des étiquettes, à l'extérieur de la cellule, dans la membrane cellulaire. Chez les patients atteints de LAL à cellules B, les cellules cancéreuses possèdent cette molécule CD22 dans environ 90% des cas - et ce sont de très bonnes chances dans le traitement du cancer.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) est un anticorps monoclonal humanisé anti-CD22 qui est attaché à la calichéamicine, un agent qui peut tuer les cellules ciblées.
Inotuzumab ozogamicin est appelé un conjugué parce que c'est un anticorps qui est attaché, ou conjugué avec, un agent qui peut tuer les cellules. La partie anticorps recherche les cellules qui ont le marqueur CD22, et la partie conjuguée détruit la cellule ciblée.
La FDA a approuvé l'inotuzumab ozogamicine sur la base des résultats d'un essai clinique dans lequel les chercheurs ont examiné l'innocuité et l'efficacité du médicament par rapport à une chimiothérapie alternative. Cet essai a porté sur 326 patients atteints de LAL à cellules B récidivantes ou réfractaires et ayant reçu un ou deux traitements antérieurs.
Selon la FDA, sur les 218 patients évalués, 35,8% ayant reçu l'inotuzumab ozogamicine ont présenté une réponse complète, pour une durée médiane de 8,0 mois; parmi les patients ayant reçu une chimiothérapie alternative, seulement 17,4% ont eu une réponse complète, pour une durée médiane de 4,9 mois.
Ainsi, l'inotuzumab ozogamicine est une nouvelle option de traitement importante pour les lymphocytes B à cellules B récidivantes ou réfractaires.
Les effets indésirables fréquents de l'inotuzumab ozogamicine incluent de faibles taux de plaquettes (thrombocytopénie), de faibles taux de certains globules blancs (neutropénie, leucopénie), infection, faibles taux de globules rouges (anémie), fatigue, hémorragie, fièvre ( pyrexie), des nausées, des maux de tête, de faibles taux de globules blancs avec fièvre (neutropénie fébrile), des lésions hépatiques (transaminases et / ou gamma-glutamyltransférase augmentées), des douleurs abdominales et des taux élevés de bilirubine dans le sang (hyperbilirubinémie). Pour plus d'informations sur la sécurité, consultez les informations de prescription complètes.
2. Lénalidomide (Revlimid) après transplantation dans le myélome multiple
Le traitement d'entretien par lénalidomide suite à une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (greffe de moelle osseuse par autofécondation) a permis de réduire les taux de mortalité de 25% par rapport au placebo ou d'observer des myélomes multiples nouvellement diagnostiqués, selon une récente étude de méta-analyse.
McCarthy et ses collègues ont analysé les données des patients de trois essais cliniques randomisés aux États-Unis, en France et en Italie. Les études comprenaient des patients atteints de myélome multiple nouvellement diagnostiqué ayant reçu une greffe de moelle osseuse autologue (autologue), puis 1208 d'entre eux ont été traités par lénalidomide, tandis que 603 patients ont reçu un placebo ou ont simplement été observés ou surveillés.
Les patients traités par lénalidomide ont amélioré leur survie, sans progression de leur maladie, par rapport à ceux ayant reçu un placebo ou une observation (52,8 mois vs 23,5 mois). Un total de 490 patients sont décédés. Un avantage significatif de survie a été vu dans le groupe lenalidomide.
Une plus grande proportion de patients du groupe lénalidomide a présenté une hémorragie primaire hématologique et une tumeur solide, une deuxième tumeur maligne primitive; cependant, les taux de progression, la mortalité due à toutes les causes ou la mortalité due au myélome étaient tous plus élevés dans le groupe placebo / observation.
3. Chimiothérapie à combinaison fixe pour la leucémie myéloïde aiguë
La LMA est un cancer qui progresse rapidement et qui commence dans la moelle osseuse et provoque rapidement une augmentation du nombre de globules blancs dans la circulation sanguine. Environ 21 380 personnes recevront un diagnostic de LMA cette année et environ 10 590 patients atteints de LMA en mourront.
Vyxeos est une combinaison fixe de médicaments de chimiothérapie, la daunorubicine et la cytarabine, qui peut aider certains patients à vivre plus longtemps que s'ils devaient recevoir les deux traitements séparément. La FDA a approuvé Vyxeos pour le traitement des adultes atteints de deux types de leucémie myéloïde aiguë (LAM):
- LAM récente liée au traitement (T-AML), et
- AML avec modifications liées à la myélodysplasie (AML-MRC).
T-AML se produit comme une complication de la chimiothérapie ou de la radiothérapie chez environ 8 à 10 pour cent de tous les patients traités pour le cancer. En moyenne, il se produit dans les cinq ans après le traitement. AML-MRC est un type de LAM qui est associée à avoir des antécédents de certains troubles sanguins et d'autres mutations clés dans les cellules leucémiques. Les deux patients atteints de LMA-T et ceux atteints d'AML-MRC ont une espérance de vie très faible.
Dans un essai clinique, 309 patients atteints de LMA nouvellement diagnostiqués ou AML-MRC randomisés pour recevoir Vyxeos ou traités séparément de daunorubicine et de cytarabine, les patients ayant reçu Vyxeos ont vécu plus longtemps que les patients traités séparément par la daunorubicine et la cytarabine (médiane survie globale 9,56 mois contre 5,95 mois).
Les effets secondaires courants comprenaient des saignements (hémorragie), une fièvre avec un faible nombre de globules blancs (neutropénie fébrile), une éruption cutanée, un gonflement des tissus (œdème), des nausées, une inflammation des muqueuses (mucosite) et d'autres effets indésirables, y compris des problèmes gastro-intestinaux. , infections graves et rythme cardiaque anormal (arythmie).
> Sources:
> Communiqué de presse de la FDA. La FDA approuve un nouveau traitement pour les adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë récidivante ou réfractaire. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm.
> Communiqué de presse de la FDA. La FDA approuve le premier traitement pour certains types de leucémie myéloïde aiguë de mauvais pronostic. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm.
> La FDA approuve la nouvelle utilisation de la lénalidomide dans le myélome multiple. https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/fda-lenalidomide-myeloma-maintenance.