Examen de la greffe de cellules souches pour la myélofibrose primaire
Choisir le traitement optimal pour la myélofibrose primaire peut être difficile. Souvent, il n'y a pas un seul choix clair. Il existe plusieurs traitements pour la myélofibrose primaire, mais seule la greffe de cellules souches hématopoïétiques (également appelée greffe de moelle osseuse) est curative.
Pourquoi tout le monde n'obtient-il pas de greffe?
Une cure semble merveilleuse, alors vous pouvez vous demander pourquoi tout le monde avec la myélofibrose primaire ne reçoit pas de greffe.
Tout dépend de l'équilibre entre les risques et les avantages.
Le traitement de la myélofibrose primaire est déterminé par la catégorie de risque en fonction des signes et des symptômes que vous éprouvez. Si vous n'avez aucun symptôme ou si vous avez des symptômes avec une maladie à faible risque, la survie moyenne après le diagnostic est de 15,4 ans. Dans ce cas, les complications potentielles (maladie du greffon ou de l'hôte aiguë ou chronique et décès) associées à la greffe l'emportent sur les bienfaits de la guérison. Des études ont montré que la survie à cinq ans chez les personnes à risque faible ou à risque intermédiaire était plus faible si elles avaient subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Cependant, dans les maladies à risque intermédiaire et à risque élevé, la survie à cinq ans a été améliorée chez les personnes ayant reçu une greffe par rapport à celles qui ne l'ont pas été.
Si vous avez une myélofibrose primaire à risque intermédiaire ou élevé, la greffe de cellules souches hématopoïétiques (TCSH) est le traitement de choix. Parce que l'âge avancé augmente le risque de complications liées à la greffe (principalement secondaire à la maladie du greffon contre l'hôte ), la TCSH a toujours été réservée aux personnes ayant une myélofibrose primaire de moins de 60 ans.
Étant donné que l'âge médian des personnes atteintes de myélofibrose primaire au moment du diagnostic est de 67 ans, cela limite considérablement le nombre de personnes atteintes de myélofibrose primaire qui sont des candidats potentiels pour cette thérapie. De plus, le donneur préféré pour HSCT est un frère jumeau apparié. Une fratrie complète (même mère et père que le receveur) a une chance sur quatre d'être un match, limitant davantage le nombre de personnes qui peuvent subir cette thérapie.
Pronostic post-greffe
Actuellement, 40 à 60% des personnes atteintes de myélofibrose primaire qui subissent une greffe vivent au moins trois ou quatre ans. Certaines données suggèrent que le fait de subir une splénectomie (ablation chirurgicale de la rate) avant la transplantation est associé à des taux de survie améliorés, en particulier chez les hommes, mais la raison en est mal comprise. De plus, les personnes qui développent une myélofibrose après une polyglobulie essentielle ou une thrombocytémie essentielle semblent avoir un meilleur taux de survie après la greffe que les personnes atteintes de myélofibrose primaire.
Qui n'est pas admissible?
Certaines personnes présentant une maladie à haut risque ne sont pas candidates à la greffe de CSH. Ceci est principalement déterminé par la probabilité de survie après HSCT.
Des choses comme une grande rate excessive (plus de huit pouces au-dessous de la cage thoracique) et plus de 20 transfusions sanguines avant la transplantation (surtout si vous avez les deux) ont été associées à une survie à cinq ans inférieure après la transplantation.
Que faire si vous n'êtes pas admissible?
Alors, que recommandez-vous si vous avez une myélofibrose primaire à haut risque, mais que vous n'êtes pas admissible à la greffe de CSH ou si vous n'avez pas de donneur? Si vous avez des symptômes tels qu'un élargissement douloureux de la rate, de la fatigue, des douleurs osseuses, des sueurs nocturnes, etc., le ruxolitinib pourrait être une thérapie raisonnable.
Il a été démontré que le ruxolitinib réduit les symptômes, réduit la taille de la rate et améliore l'anémie chez les personnes atteintes de myélofibrose primaire. Une autre alternative à la HSCT pourrait être l'inscription à un essai clinique. Cela vous donnerait accès aux médicaments étudiés en tant que thérapie potentielle pour la myélofibrose primaire précoce.
Il n'est pas facile d'apprendre que vous n'êtes pas admissible à un traitement, mais n'oubliez pas d'explorer toutes vos options.
L'avenir des transplantations en tant que traitement
Avec des améliorations dans les traitements autour de la transplantation, tels que le régime utilisé pour préparer la moelle osseuse avant la transplantation et les médicaments utilisés pour prévenir la réaction du greffon contre l'hôte, plus de greffes sont pratiquées chez les personnes de plus de 60 ans. donneurs non apparentés parfaitement appariés ou appariés).
Certains centres transplanteront des personnes atteintes de myélofibrose jusqu'à l'âge de 75 ans.
Heureusement, avec des améliorations continues, HSCT sera disponible pour plus de personnes atteintes de myélofibrose. Parce que la myélofibrose primaire est une maladie rare, il faudra des années avant que nous ayons une compréhension claire du rôle des donneurs alternatifs dans la TCSH pour ce trouble.
Sources:
Ballen K. Comment gérer la question de la transplantation dans la myélofibrose. Journal du cancer du sang. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Prise en charge de la myélofibrose primaire. Dans: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Consulté le 29 juin 2016.)