Un aperçu du traitement de la thrombocytémie essentielle
La thrombocytémie essentielle (ET) fait partie d'un groupe de troubles sanguins appelés néoplasmes myéloprolifératifs. D'autres types de néoplasmes myéloprolifératifs comprennent la myélofibrose primaire et la polycythémie vera .
Les mutations génétiques de la thrombocytémie essentielle conduisent à des numérations plaquettaires extrêmement élevées (thrombocytose). Beaucoup de personnes sont sans symptômes au moment du diagnostic et auront une espérance de vie normale.
Les complications comprennent la formation de caillots (entraînant un accident vasculaire cérébral, une crise cardiaque, un caillot dans les poumons ou une thrombose veineuse profonde), le développement d'une myélofibrose ou la transformation en leucémie myéloïde aiguë (LAM). Une complication inhabituelle de la thrombocytémie essentielle est le développement de la maladie de von Willebrand acquise, un trouble de la coagulation.
La majorité des gens auront besoin d'une thérapie à un moment donné pour prévenir les complications. Cependant, l'espérance de vie normale n'est pas rare.
Options de traitement
Si vous êtes diagnostiqué avec une thrombocytémie essentielle, la prochaine question naturelle est, "quelles sont mes options de traitement?" Il existe plusieurs options que votre médecin devrait discuter avec vous. Le traitement recommandé par votre médecin est probablement basé sur plusieurs facteurs: vos symptômes, votre âge et les valeurs de votre laboratoire. La plupart des gens vont passer plusieurs années sans avoir besoin de traitement, ce qui est généralement commencé si vous développez un caillot.
- Aspirine: L'aspirine quotidienne à faible dose est généralement utilisée pour traiter les personnes présentant des symptômes vasomoteurs. Les symptômes vasomoteurs comprennent des maux de tête, des étourdissements, des douleurs thoraciques, la brûlure des mains et des pieds et des changements visuels. Il n'est pas rare que l'aspirine soit utilisée avec d'autres traitements. Un traitement à l'aspirine à forte dose a été associé à un risque hémorragique accru et n'est pas recommandé.
- Hydroxyurée: L'agent de chimiothérapie orale, l'hydroxyurée, réduit le risque de thrombose dans la thromobycose essentielle en réduisant la numération plaquettaire. L'hydroxyurée commence à une faible dose et s'intensifie jusqu'à ce que la numération plaquettaire soit proche de la normale (100 000 à 400 000 cellules par microlitre). L'hydroxyurée est généralement bien tolérée sans effets secondaires importants. Les effets secondaires comprennent une hyperpigmentation (assombrissement) de la peau, des changements d'ongles (habituellement des lignes foncées sous l'ongle), une éruption cutanée et des ulcères buccaux. L'hydroxyurée diminue également le nombre de globules blancs (en particulier le nombre de neutrophiles) et l'hémoglobine qui nécessite une surveillance étroite avec des numérations globulaires complètes (CBC).
- Anagrélide: L' anagrélide est un médicament oral qui réduit la numération plaquettaire en inhibant la production de plaquettes dans la moelle osseuse. Il est généralement utilisé lorsque l'hydroxyurée n'est pas efficace. Semblable à l'hydroxyurée, l'anagrélide est démarré à faible dose et augmenté jusqu'à l'effet désiré. Les effets secondaires incluent les maux de tête, les palpitations (rythme cardiaque rapide), la rétention d'eau et la diarrhée. Ces effets secondaires disparaissent généralement avec la poursuite du traitement.
- Interféron alpha: L'interféron alpha peut être utilisé pour contrôler la numération plaquettaire dans la thrombocytémie essentielle, la polycythémie vera et la myélofibrose primaire. Il peut également réduire la taille de la rate. L'interféron alpha est administré par voie sous-cutanée (sous la peau) quotidiennement. L'interféron alpha est également disponible sous une forme à action prolongée appelée interféron pégylé qui peut être administré une fois par semaine. Le traitement par interféron est généralement réservé aux femmes enceintes ou aux personnes qui ne répondent pas au traitement par hydroxyurée.
- Plateletpheresis: Plateletpheresis est une procédure qui enlève les plaquettes de la circulation. Le sang est prélevé par un cathéter intraveineux (IV) et recueilli dans une machine où les plaquettes sont séparées des autres parties du sang (globules blancs, globules rouges et plasma). Le sang, moins les plaquettes, est renvoyé dans le corps par voie intraveineuse, soit avec une solution saline, soit avec du plasma. La thrombophlébite est réservée aux personnes présentant un nombre de plaquettes extrêmement élevé, une formation importante de caillots (dans les poumons, le cerveau) ou des saignements. L'effet de la thrombopénie est temporaire et un autre traitement devra être mis en route pour le contrôle à long terme de la numération plaquettaire.
Tous les traitements décrits ci-dessus ne guérissent pas la thrombocytémie essentielle. Ils ne font que diminuer le nombre de plaquettes, diminuant ainsi le risque de développer un caillot ou une maladie de von Willebrand acquise. À l'heure actuelle, il n'existe pas de traitement curatif pour la thrombocytémie essentielle. Heureusement, malgré l'absence de thérapie curative, la majorité des personnes atteintes de thrombocytémie essentielle peuvent mener une vie pleinement productive.
Sources:
Teferri A. Pronostic et traitement de la thrombocytémie essentielle. Dans: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Consulté le 15 juin 2016)