Une discussion sur la thérapie de deuxième et de troisième intention
Bien que la majorité des enfants et un petit nombre d'adultes atteints de thrombocytopénie immune (PTI) aient des numérations plaquettaires normales, certains auront une évolution chronique. L'idée d'avoir un PTI chronique peut être alarmante, alors passons en revue ce que cela signifie ici.
Premièrement, ITP peut être catégorisé comme:
- Primaire: Le PTI primaire est dû à la destruction auto-immune des plaquettes. Chez les enfants, la majorité des cas sont des ITP primaires.
- Secondaire: Le PTI secondaire est associé à une autre maladie comme le lupus , le VIH , l' hépatite C ou la leucémie lymphoïde chronique .
Bien que les traitements pour résoudre le saignement pour le PTI primaire et secondaire puissent être similaires, le traitement du PTI secondaire est axé sur l'affection médicale sous-jacente. Un meilleur contrôle de l'état de santé sous-jacent peut améliorer la thrombocytopénie.
L'ITP primaire peut ensuite être subdivisé en:
- Nouveau diagnostiqué: Diagnostic à trois mois.
- Persistant: ITP qui persiste plus de trois mois.
- Chronique: Si persistant plus de douze mois, il est étiqueté chronique.
- Réfractaire: Ce terme est généralement utilisé pour définir le PTI qui nécessite un traitement (patient présentant des symptômes hémorragiques) réfractaire au traitement de première intention (stéroïdes, IgIV, WinRho) ou splénectomie .
Malgré le fait que la majorité des adultes diagnostiqués avec un PTI primaire développeront une évolution chronique, la majorité maintiendra une numération plaquettaire stable et sûre (généralement plus de 20 000 cellules par microlitre), où les saignements spontanés sont moins probables.
Ces patients peuvent parfois nécessiter des traitements supplémentaires. Un exemple est la chirurgie, où le nombre de plaquettes doit souvent être plus élevé pour prévenir les saignements au cours de la procédure.
Traitements de deuxième ligne
Le défi est pour les patients qui continuent à avoir des saignements malgré les traitements de première intention.
Dans les années passées, la splénectomie était considérée comme le pilier de la thérapie de deuxième intention. La splénectomie fonctionne de deux façons. Premièrement, il supprime le site primaire de la destruction des plaquettes. Deuxièmement, il élimine certains lymphocytes qui produisent des anticorps anti-plaquettaires vivants dans la rate. L'élimination de ces lymphocytes peut augmenter la durée de vie des plaquettes.
La splénectomie a fait ses preuves chez plus de 85% des patients ayant répondu, la grande majorité avec une normalisation des numérations plaquettaires. Malgré ce taux de succès, la splénectomie n'est pas sans risques, en particulier le risque perpétuel de septicémie écrasante (infection bactérienne grave).
En raison de ces risques, certains médecins considèrent le traitement de deuxième intention par rituximab. Le rituximab est un anticorps qui s'attache aux lymphocytes B (l'un des globules blancs qui produisent les anticorps), ce qui les détruit. Avec moins de production d'anticorps antiplaquettaire à partir des lymphocytes B, les plaquettes ne seront pas détruites. Le rituximab est généralement administré par perfusion intraveineuse une fois par semaine pendant quatre semaines, mais il peut parfois être administré moins de semaines. La réponse au rituximab est plus variable que la splénectomie, certains patients ayant des réponses durables mais d'autres rechutant.
Traitements de troisième ligne
Heureusement, il existe maintenant des thérapies de troisième ligne disponibles pour ITP.
Pendant de nombreuses années, on croyait que dans le PTI, les plaquettes étaient fabriquées normalement dans la moelle osseuse mais étaient détruites lorsqu'elles étaient libérées dans la circulation. Les professionnels savent maintenant que la fonction plaquettaire est également altérée. Cette connaissance a entraîné le développement de médicaments appelés agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO).
Actuellement, deux agonistes des récepteurs TPO sont disponibles aux États-Unis, l'élthrombopag et le romiplostim. Elthrombopag est un médicament oral pris tous les jours et le romiplostim est administré une fois par semaine par injection sous-cutanée. Bien que l'elthrombopag puisse sembler être un traitement plus facile parce qu'il est pris par la bouche, aucun aliment contenant du calcium ne peut être mangé pendant plusieurs heures avant et après la dose.
Une fois la dose d'entretien déterminée, les adultes peuvent apprendre à administrer le romiplostim à la maison.
Les agonistes des récepteurs TPO sont considérés comme des médicaments d'entretien chronique utilisés pour maintenir la numération plaquettaire suffisamment élevée pour prévenir les saignements. Ces médicaments peuvent être utilisés chez les enfants et les adultes atteints de PTI chronique.
Comme avec de nombreux traitements médicaux, l'ordre de traitement de première, deuxième et troisième ligne peut varier en fonction des caractéristiques individuelles du patient. Si vous avez des questions ou des préoccupations au sujet de votre traitement, vous devriez en discuter avec votre médecin.
Sources:
Bussel JB. PTI chez les enfants: gestion des maladies chroniques. Dans: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.
George JN et Arnold DM. PTI chez l'adulte: thérapies de deuxième intention et subséquentes. Dans: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.