Le coût d'être "approuvé par la FDA"
Les nouveaux médicaments contre le cancer de la prostate arrivent rarement sur le marché parce que les études commandées par la FDA coûtent des centaines de millions de dollars. La FDA exige que ces études répartissent au hasard les hommes en deux groupes de comparaison. Un groupe reçoit le nouveau médicament testé. L'autre groupe obtient un faux inefficace, appelé un placebo. En supposant que l'étude est effectuée d'une manière acceptable, la FDA approuvera un nouveau médicament à usage commercial, seulement si les hommes qui reçoivent le nouveau médicament survivent à ceux traités avec le placebo d'une marge spécifique sans toxicité excessive.
Trouver des centaines de volontaires désireux de participer à ces types d'études est difficile. Les hommes savent qu'il y a une chance qu'ils obtiennent un placebo inefficace. Qui veut prendre la chance de prendre une pilule de sucre face à une maladie potentiellement mortelle? Malgré tout, après avoir épuisé toutes les options de traitement couramment disponibles, ils deviennent désespérés et s'inscrivent à l'étude, espérant avoir de la chance et recevoir le vrai McCoy.
Ces études durent des années parce qu'elles ne sont terminées que lorsque la majorité des participants à l'étude sont décédés d'un cancer progressif. Pour obtenir un nombre suffisant de participants, les sociétés de supervision qui organisent et gèrent ces études ont besoin de relations contractuelles avec une centaine de centres d'études ou plus. Les coûts élevés de ces études sont faciles à comprendre lorsque vous considérez la nécessité de garder une trace de tous ces différents patients, à tant d'endroits différents, sur une longue période de temps.
Provenge est un médicament approuvé par la FDA pour le traitement du cancer de la prostate qui a réussi à surmonter tous ces défis. Provenge a un mécanisme d'action unique qui fonctionne en renforçant le système immunitaire. Dendreon, le fabricant, a breveté un procédé qui extrait les cellules immunitaires du sang par plasmaphérèse, un processus de trois heures similaire à la dialyse.
Les cellules récoltées sont ensuite prises dans un laboratoire spécial et mélangées avec des substances pour renforcer leur agressivité contre le cancer. Les mêmes cellules sont ensuite réinjectées dans le même patient.
L'attrait principal de Provenge est la faible incidence des effets secondaires. Cependant, le traitement, qui ne repose pas sur la chimiothérapie, est si révolutionnaire qu'après la première étude, la FDA a forcé l'entreprise à répéter son étude pour confirmer que le traitement prolonge réellement la vie en raison du scepticisme. Une fois de plus, la deuxième étude a montré que les hommes traités par Provenge avaient 30% plus de chances d'être en vie trois ans après leur traitement que les hommes ayant reçu un placebo. Enfin, la FDA a reconnu les résultats et a donné son approbation. Comme on peut l'imaginer, le retard, sans parler du coût supplémentaire de la répétition de l'étude, a considérablement augmenté le coût de développement de Provenge.
Jevtana, une forme améliorée de chimiothérapie, est un autre agent que la FDA a approuvé sur la base d'une étude de survie randomisée. Cependant, au lieu d'un placebo, Jevtana a été comparé à une chimiothérapie plus ancienne appelée Mitoxantrone qui réduit la douleur mais ne prolonge pas la survie. 755 hommes ont été randomisés pour être traités avec Jevtana ou Mitoxantrone.
La survie des hommes recevant Jevtana était de 30% meilleure que celle des hommes traités avec Mitoxantrone.
L'histoire de la mise sur le marché de Jevtana, un nouveau type de chimiothérapie, par Sanofi-Aventis est tout aussi surprenante si l'on considère que l'entreprise pharmaceutique a pris un risque énorme en testant Jevtana chez des hommes déjà résistants à Taxotère. (Le taxotère est considéré comme la chimiothérapie «standard» pour le cancer de la prostate.) Cette approche a pris par surprise les experts de l'industrie parce qu'historiquement, les hommes résistants au Taxotère pouvaient s'attendre à réagir très mal à toute autre chimiothérapie. Malgré les opposants, il a été démontré que Jevtana améliore la survie, même chez un groupe de patients résistant au traitement.
Le coût des agents anticancéreux modernes est plus facile à comprendre si l'on considère les années d'études qui ont nécessité des centaines de millions de dollars. Jevtana et Provenge sont des histoires à succès. Malheureusement, lorsque l'on considère le coût élevé de ces médicaments, nous devons également tenir compte du coût supplémentaire des nombreux médicaments qui ont été testés dans des essais randomisés, mais qui n'ont pas montré une amélioration de la survie.
Maintenant que Jevtana et Provenge ont fait leurs preuves pour aider les hommes à vivre plus longtemps, d'autres études sont en cours pour déterminer comment ces outils anticancéreux importants peuvent être utilisés de la manière la plus optimale. En particulier, leur efficacité peut être améliorée en les combinant avec d'autres médicaments ou avec divers types de rayonnements.