Comprendre l'intention de traiter les modèles de recherche médicale

Quand les chercheurs parlent de "l'intention de traiter"

Lorsqu'elle est utilisée dans des études de recherche médicale, l'expression « intention de traiter» désigne un type de conception d'étude. Dans ce type d'étude, les scientifiques analysent les résultats de leur étude en fonction de ce qu'on leur a dit de faire. En d'autres termes, les médecins examinent les résultats des patients en fonction de la façon dont ils étaient censés être traités, plutôt que de ce qui s'est réellement passé.

Par exemple, si une personne dans une étude est randomisée pour un traitement médical, mais finit par subir une intervention chirurgicale - ou aucun traitement du tout - ses résultats sont toujours considérés comme faisant partie du groupe de traitement médical. Dans un monde idéal, bien sûr, l'intention de traiter et le traitement réel seraient les mêmes. Dans le monde réel, cela varie beaucoup, selon la nature de ce qui est étudié.

Pourquoi ces modèles sont utilisés

L'intention de traiter des modèles est utilisée pour un certain nombre de raisons. Le plus important est que, d'un point de vue pratique, ils ont tout simplement un sens. Les scientifiques veulent savoir comment les médicaments ou les traitements vont fonctionner dans le monde réel. Dans le monde réel, tout le monde ne prend pas les médicaments prescrits . Ce n'est pas tout le monde qui finit par recevoir l'intervention chirurgicale recommandée. En utilisant un modèle d'intention de traiter, les scientifiques peuvent analyser comment un traitement fonctionne dans un contexte légèrement plus réaliste. L'intention de traiter reconnaît explicitement le fait que la façon dont les médicaments fonctionnent en laboratoire peut avoir très peu à voir avec la façon dont ils travaillent sur le terrain.

En fait, l'une des raisons pour lesquelles les médicaments prometteurs sont souvent si décevants lorsqu'ils sont publiés, c'est que les gens ne les prennent pas comme ils le font dans les études. (Il y a aussi souvent d'autres différences entre les patients du monde réel et les patients de la recherche.)

Désavantages

Pas tous les gens aiment l'intention de traiter les essais.

Une raison est qu'ils peuvent sous-estimer l'efficacité potentielle d'un médicament. Par exemple, les premiers essais de prophylaxie pré-exposition au VIH chez les hommes gais ont montré que le traitement semblait relativement efficace ... mais seulement chez les personnes qui le prenaient régulièrement. Les résultats globaux montrés par l'intention de traiter les modèles étaient beaucoup moins encourageants. Certaines personnes disent qu'un médicament ne fonctionne pas si les patients ne le prennent pas. D'autres disent que vous ne pouvez pas juger un médicament si les patients ne le prennent pas comme prescrit. Les deux parties ont un point. Il n'y a pas de réponse parfaite. Quelle analyse a le plus de sens à utiliser est quelque peu dépendant de la question.

Parfois, les scientifiques qui conçoivent initialement une étude pour l'analyse en intention de traiter finiront par analyser le traitement de cette façon et par protocole. (Pour une analyse per protocole, ils comparent les personnes qui ont effectivement reçu le traitement à celles qui ne l'ont pas, indépendamment de la randomisation.) Ceci est généralement fait lorsque l'analyse en intention de traiter ne montre aucun effet ou effet significatif, mais un effet est vu pour les personnes qui ont réellement pris le traitement. Cependant, ce type d'analyse sélective et post-hoc est désapprouvé par les statisticiens. Cela peut donner des résultats trompeurs pour plusieurs raisons.

Une telle raison est que ceux qui ont reçu le traitement pourraient être différents de ceux qui ne l'ont pas reçu.

Quand une étude en intention de traiter est moins prometteuse que les études antérieures, plus suivies, les scientifiques se demandent souvent pourquoi. Cela peut être une tentative de sauver ce qui avait été considéré comme un traitement prometteur. S'il s'avère, par exemple, que les gens ne prennent pas de médicaments parce qu'ils ont mauvais goût, ce problème peut facilement être réparé. Cependant, il arrive parfois que les résultats d'essais plus petits ne puissent tout simplement pas être reproduits dans une étude plus vaste, et les médecins ne sont jamais entièrement sûrs de la raison.

La vérité est que les différences observées entre les premiers essais d'efficacité et l'intention de traiter des études sont la raison même pour laquelle l'intention de traiter les modèles est importante.

Ce type d'étude cherche à combler le fossé de compréhension entre la façon dont les médicaments travaillent dans les études de recherche et comment ils fonctionnent dans le monde réel. Cet écart peut être important.

> Sources:

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